Науката за генната терапия най-накрая изглежда навършва пълнолетие, тъй като тази мощна технология достига точка, в която може да помогне на хората с едни от най-трудните за лечение генетични заболявания. Неговото одобрение за общомедицинска употреба при редица заболявания изглежда неизбежно. Всъщност Европейското общество по лекарствата вече одобри първото си лекарство за генна терапия.
Всички досегашни примери и опити обаче включват соматична клетъчна терапия. Тоест те променят само генетиката на клетките на пациента, различни от зародишна линия сперматозоиди или яйцеклетки.
Проблеми с генната терапия на Germline
Генната терапия върху зародишните линии поражда много противоречия, защото всякакви промени стават наследствени (тъй като потомството получава манипулираната ДНК). Това прави възможно, например, не само да се коригира генетичен дефект, който причинява балонче синдром при пациента, но също така и за постоянно отстраняване на дефекта в следващите поколения от това семейство. Този пример е сравнително рядко генетично заболяване, но има и много други, например болестта на Хънтингтън или Дюшен мускулна дистрофия, които са по-чести и теоретично биха могли да бъдат елиминирани в семейства, страдащи от тези заболявания.
Докато премахването на болестта изцяло в семейството е грандиозна полза, притеснението е, че ако се случи нещо непредвидено (като левкемия, въведена на някои от първата група деца, лекувани от синдром на имунна недостатъчност, използвайки подход на генна терапия), генетичният проблем се предава върху неродените деца на бъдещето поколения. Загрижеността по отношение на разпространяването на грешките на зародишната линия на генната терапия или страничните ефекти върху бъдещите поколения е със сигурност е достатъчно сериозен, за да спре каквото и да е обмисляне на генната терапия с зародишни линии, но грешките не са в това само издание.
Генетичните подобрения сега не са проблем
Друго безпокойство е, че този вид манипулация може да отвори възможността за вмъкване на гени за осигуряване възприемани полезни характеристики, като повишена интелигентност, склонност към височина или дори специфично око цветове. Моралната загриженост относно използването на тази технология за генетични подобрения не е непосредствен практически въпрос, тъй като науката няма достатъчно фирма разбиране на генетиката, свързана с повечето от този вид сложни характеристики, за да направят подходите за генна терапия, за да променят някой от тях, дори осъществими при това точка.
Противоречия относно терапиите с зародишни линии и научния метод
В края на 90-те години имаше значителна дискусия относно потенциала на генната терапия с зародишни линии и етичните проблеми, които я придружават. Имаше редица статии, занимаващи се с тази тема в Nature and the Вестник на Националния институт по рака. Американската асоциация за развитие на науката дори организира Форум за човешките зародишни интервенции през 1997 г., където представителите на науката и религията сякаш се фокусираха върху това, което трябва или не трябва да се прави, а не върху действителното състояние на науката към този момент.
Интересното е, че понастоящем има малко дискусии за терапията с зародишни линии. Може би трагедията на Джеси Гелсингер, който почина в резултат на тежък алергичен отговор по време на изпитване за генна терапия в университета в Пенсилвания през 1999 г. и непредвиденото развитие на левкемия при новородените лекувани от имунно разстройство в началото на 2000-те години са породили определено ниво на смирение и са довели до по-добра оценка на внимателния контрол и предпазливи експериментални процедура.
Настоящият акцент изглежда е по-скоро върху постигането на солидни резултати и стабилни процедури, върху които да се надгражда, вместо да се натиска пликът напред, за да се постигнат нови ефектни лечения. Разбира се, ще се получат изумителни резултати, но за да се получат практически и безопасни лечения са необходими много строги, методични и често плашещи научни изследвания.
Бъдещ потенциал за терапии с зародишни линии
Тъй като напредъкът в областта обаче напредва и човешката генетична манипулация става по-стабилна, предвидима и рутинна, със сигурност въпросът за терапиите с зародишни линии ще се появи отново. Мнозина вече очертават ясни разделения и насоки за това какво е допустимо или не. Например католическата църква е издала конкретни насоки за генната терапия счита за подходящо.
Малцина биха били достатъчно глупави, за да обмислят терапевтични проучвания с зародишни линии днес, като се има предвид нашето ограничено разбиране за тази много сложна процедура. Въпреки че изследователите в Орегон активно се стремят към много специализирана форма на генна терапия с зародишни линии, която просто променя ДНК, разделена в митохондриите. Дори тази работа обаче предизвика критики. Дори и с много по-добро разбиране на геномиката и генетичните манипулации от първия тест за генна терапия през 1990 г., все още има големи пропуски в разбирането.
Вероятно в крайна сметка ще има убедителни причини да се предприемат терапии с микроби. Създаването на насоки за това как трябва да се регулират бъдещите приложения на генната терапия обаче ще се основава само на предположения. Можем само да гадаем за бъдещите ни възможности и знания. Реалната ситуация, когато настъпи, ще бъде различна и вероятно ще промени както етичната, така и научната перспектива.